政策法规：CDE首次将类器官列入基因治疗和细胞治疗非临床研究与评价推荐模型

2021年12月3日，CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）发布三条与基因治疗和细胞治疗相关的指导原则，首次将类器官列入基因治疗及针对基因修饰细胞治疗产品的指导原则当中。

具体如下：

①《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》指出：

一、基因治疗产品药理学研究“如果没有合适的动物模型满足试验需要，应当依据科学原理开发相应的动物模型或使用更完善的体外试验系统、替代性模型（例如类器官）开展试验。”

二、由于种属和免疫状态的差异，基因治疗产品在人体内的表达、分布和作用在模型动物中可能有较大不同，可选用替代产品（如基因修饰的模型动物细胞 、组织和类器官等）进行POC研究。

②《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》指出：

可采用基于细胞和组织的模型（如类器官等）为预测基因修饰细胞在患者人群中的有效性和安全性评估提供有用的补充信息。

类器官模型优势

类器官 (Organoids）指利用成体干细胞或多能干细胞进行体外三维(3D）培养而形成的具有一定空间结构的组织类似物。类器官能够最大程度地模拟体内组织结构及功能并能够长期稳定传代培养。

常见科研模型对比